비침습적 경구 치료제로 100여 개국 승인, 환자 편의성 높여
로슈(Roche) 자회사 제넨텍(Genentech)은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 척수성 근위축증(spinal muscular atrophy, 바카라 게임 사이트) 치료제 '에브리스디(EVRYSDI·risdiplam)' 알약제형이승인받았다고 12일(미국 현지시) 발표했다. 기존의 액상 경구 용액 외에 5mg 정제형을 추가함으로써 환자들의 복용 편의성을 높이게 됐다.
에브리스디는생존운동신경원 2(SMN2) 전구체 메신저 RNA(pre-mRNA) 스플라이싱 조절제로, 5번 염색체(5q) 변이에 의해 발생하는 생존운동신경원(SMN) 단백질 결핍을 교정하는 기전을 갖는다. 에브리스디는 현재까지 100여 개국에서 승인된 유일한 비침습적 질병 조절 치료제다.
이번 승인으로 바카라 게임 사이트 환자들은 기존 액상 용액뿐만 아니라 알약형태로도 치료를 받을 수 있게 됐다. 이번 승인으로 바카라 게임 사이트 환자들은 기존 액상 용액뿐만 아니라 알약 형태로도 치료를 받을 수 있게 됐다. 5mg 용량의 알약은 그대로 삼키거나 물에 분산해 복용할 수 있으며, 실온 보관이 가능하다. 기존 액상 용액도 계속 제공되며, 알약은 체중 20kg 이상, 2세 이상 환자에게 적합하다는 것이 회사의 설명이다.
이번 FDA의 승인은 정제형과 기존 액상 용액의 생물학적 동등성을 평가한 연구를 기반으로 이뤄졌다. 회사에 따르면 연구 결과, 정제형과 액상 용액이 동등한 수준의 유효성과 안전성을 나타낸 것으로 확인됐다.
리바이 개러웨이(Levi Garraway) 제넨텍의 최고 의료 책임자는 "에브리스디는 바카라 게임 사이트의 질병 경로를 바꿀 수 있는 치료제로 수천 명의 환자에게 사용되어 왔다"며 "이번 승인으로 환자들에게 더 유연한 치료 옵션을 제공할 수 있게 되었다"고 말했다.
바카라 게임 사이트 환자 지원 단체인 Cure 바카라 게임 사이트의 케네스 하비(Kenneth Hobby) 대표는 "바카라 게임 사이트 환자와 보호자들에게 치료 과정이 단순해지는 것은 매우 중요한 요소"라며 "실온 보관이 가능한 정제형은 여행, 학교 및 직장 생활을 보다 원활하게 할 수 있도록 도와줄 것"이라고 덧붙였다.
에브리스디 알약 제형은몇 주 내로 미국에서 출시될 예정이며, 제넨텍은 바카라 게임 사이트 연구를 지속적으로 확대해 나갈 계획이다.