LAPSTriple Agonist의 PSC-PBC-IPF 적응증
6개 파이프라인 10개 적응증으로 18건 희귀약 지정 기록
한미약품의 삼중 작용 바이오신약 'LAPSTriple Agonist(랩스트리플아고니스트, HM15211)'가 유럽에서 희귀토토 배당(ODD, Orphan Drug Designation)으로 지정 받았다.
한미약품에 따르면 유럽토토 배당청(EMA)은 랩스트리플아고니스트를 원발 경화성 담관염(PSC: Primary sclerosing cholangitis) 치료를 위한 희귀토토 배당으로 지정했다.
랩스트리플아고니스트는 지난해 3월에도 미국 식품의약국(FDA)로부터 원발 경화성 담관염과 원발 담즙성 담관염(PBC: Primary biliary cholangitis) 치료를 위한 희귀토토 배당으로 지정됐고, 올해 5월에는 특발성 폐섬유증(IPF: Idiopathic Pulmonary Fibrosis)으로 FDA 희귀토토 배당 목록에 올랐다.
이번 지정으로 랩스트리플아고니스트는 FDA로부터 세 가지 적응증, EMA로부터 한 가지 적응증 등 총 네 건의 희귀토토 배당 지정을 받은 신약이 됐다.
또한 한미약품은 6개 파이프라인에서 10가지 적응증으로 총 18건(FDA 9건, EMA 6건, 한국 식약처 3건)의 희귀토토 배당 지정 기록을 보유하게 됐으며, 이는 국내 제약사 중 최다 기록이라는 것이 회사 측 설명이다.
랩스트리플아고니스트는 작년 7월에는 FDA로부터 NASH(비알코올성지방간염) 치료를 위한 패스트트랙(Fast Track) 개발 토토 배당으로도 지정받아, 개발 단계마다 FDA와 협의 및 지원을 받고 있다.
현재 간 생검(liver biopsy)으로 질환이 확인된 NASH 환자들을 대상으로 위약 대비 치료 유효성, 안전성, 내약성 등 확인을 위한 임상 2상을 미국과 한국에서 진행 중이다.
회사는 GLP-1 수용체, 글루카곤 수용체 및 GIP 수용체의 동시 활성화 작용을 하는 삼중작용제인 랩스트리플아고니스트의 다중 약리학적 효과를 바탕으로 과도한 간 담즙산 축적을 감소시키고 간 염증 및 섬유증을 억제해 환자들의 삶의 질을 개선할 수 있을 것으로 기대하고 있다.
한미약품은 원발 경화성 담관염 모델에서 랩스트리플아고니스트의 담즙산 축적 감소, 항염증 및 항섬유화 효과를 확인한 바 있다. 원발 경화성 담관염은 원인 미상의 간내 및 간외 담도 염증과 섬유화로 인해 발생하는 만성 진행성 담즙 정체성 간질환이다.
FDA 및 EMA의 ‘희귀토토 배당 지정’은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 유럽의 경우 허가신청 비용 감면, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 10년간 독점권 등 다양한 혜택이 부여된다.