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차프라그마틱 슬롯사이트그룹 산하 차종합연구원과 차프라그마틱 슬롯사이트텍은 진코어와 '겸상 적혈구 빈혈(Sickle cell anemia)및 베타 지중해 빈혈(β-thalassemia) 치료제' 개발을 위한 협약을 체결했다고 23일 밝혔다.

이번 협약에 따라 세 기관은 차종합연구원과 차프라그마틱 슬롯사이트텍의 바이럴벡터 기술과 진코어의 유전자가위 기술을 결합해 헤모글로빈 유전자 변이에 의해 발생하는 혈액질환인 겸상 적혈구 빈혈과 베타 지중해 빈혈 유전자 치료제 개발을 위한 공동 연구를 진행한다.

겸상 적혈구 빈혈과 베타 지중해 빈혈은 단일 유전자 변이에 의해 나타나는 가장 대표적인 혈액질환으로, 혈액 단백질인 헤모글로빈이 유전적 결함에 의해 결핍되거나 비정상적으로 생성돼 발생한다. 해마다 세계적으로 30만명 이상의 아기가 겸상 적혈구 빈혈이나 베타 지중해 빈혈과 관련된 유전자 변이를 가지고 태어나며, 증상이 심각할 경우 평생 2~5주마다 수혈을 받아야 한다.

지난해 8월 블루버드프라그마틱 슬롯사이트(Bluebird Bio)가 지중해 빈혈 환자를 위해 개발한 유전자 치료제 '진테글로(Zynteglo)'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터품목 허가를 승인받았다. 진테글로(Zynteglo)의 경우 혈액암 발병 가능성과 1회 투여에 280만달러(약 37억원)에 달하는 고가의 치료비로 인해 환자들이 이용하기 쉽지 않다. 버텍스(Vertex)와 크리스퍼테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)에서 공동 개발 중인 '엑사셀(exa-cel)'은 현재 미국 및 유럽에서 허가 심사를 진행 중이다.

윤호섭 차종합연구원 원장은 "진코어의 초소형 유전자가위 기술을 활용해 희귀혈액질환 유전자 치료제 개발의 초석을 마련할 것"이라고 말했다. 김용삼 진코어 대표는 "해당 질환에 대해 보다 안전한 치료제 개발을 위해 아데노연관바이러스와 같은 약물전달체가 필수적"이라며 "진코어의 초소형 유전자가위와차종합연구원 및차프라그마틱 슬롯사이트텍이 보유한 바이럴벡터 기술을 활용해 지중해 빈혈 유전자 치료제 개발에 속도를 낼 것"이라고 전했다.