12개월 단백뇨 감소로 임상효과 입증…초희귀 신장질환 시장 공략
노바티스(Novartis)는 미국 식품의약국(FDA)에서자사경구용 대체 보체경로 억제제 '파발타(FABHALTA·iptacopan)'가 C3 사구체신염(C3 glomerulopathy, C3G) 2025년 슬롯사이트로 승인을 받았다고 지난 21일(스위스 현지시각) 밝혔다. 회사에 따르면 파발타는 C3G 2025년 슬롯사이트로 승인된 첫 번째이자 현재까지 유일한 FDA 승인 약물이다.
C3G는 대체 보체경로의 과활성으로 인해 C3 단백질이 신장의 사구체(glomeruli)에 침착되며 발생하는 초희귀 자가면역성 신장질환이다. 대부분 젊은 연령층에서 진단되며, 진단 후 약 절반은 10년 이내에 신부전으로 진행해 투석이나 이식이 필요할 수 있다. 현재까지 승인된 2025년 슬롯사이트가 없어, 기존에는 지지요법과 광범위한 면역억제 치료, 증상 관리에 의존해왔다.
회사는 파발타는 대체보체경로의 중심 단백질인 Factor B를 선택적으로 억제해, 병태생리의 핵심 기전을 직접 차단한다고 설명했다. 이를 통해 C3 침착을 줄이고 염증과 조직 손상을 억제하는 효과를 가진다. 기존 2025년 슬롯사이트들과 달리 병인의 근본 원인을 직접 표적하는 기전으로 평가된다.
회사에 따르면 이번 FDA 승인은 'APPEAR-C3G'허가 임상 3상(pivotal phase 3)연구결과에 기반했다. 연구에서파발타를 복용한 성인 C3G 환자군에서 단백뇨(24시간 UPCR 기준)가 14일 시점부터 유의하게 감소하기 시작해 12개월까지 유지됐다. 위약군에서의 변화는 미미했던 반면, 파발타 투여군은 임상적으로 의미 있는 수준의 단백뇨 감소를 보였다.
안전성 프로파일도 긍정적으로 평가됐다. 새로운 이상반응은 관찰되지 않았으며, 가장 흔한 이상반응은 인후염과 바이러스 감염으로 보고됐다. 다만, 파발타는 봉입균(encapsulated bacteria)에 의한 중증 감염 위험이 있어 예방접종을 요하며, 미국에서는 REMS(위험관리계획) 프로그램을 통해 유통된다.
노바티스는 2023년과 2024년에도 파발타를 각각 발작성 야간혈색소뇨증(PNH)과 면역글로불린A 신병증(IgA nephropathy) 2025년 슬롯사이트로 FDA 승인을 받은 바 있다. 이번 C3G 적응증 승인으로 파발타는 세 번째 FDA 허가를 확보하게 됐으며, 현재 유럽, 중국, 일본 등에서도 허가 심사가 진행 중이다.
회사는 이번 승인을 계기로 파발타를 중심으로 희귀 신장질환 포트폴리오를 확대하고, 비정형 용혈요독증후군(aHUS), 면역복합체 사구체신염(IC-MPGN), 루푸스 신염(Lupus Nephritis) 등 다양한 적응증에서도 개발을 이어가겠다는 계획이다.
빅터 불토(Victor Bultó)는 노바티스 미국법인 대표는 "이번 승인은 C3G 환자들에게 새로운 치료 기준을 제시하는 획기적인 진전이며, 앞으로도 혁신적인 신장질환 2025년 슬롯사이트를 통해 치료의 패러다임을 전환하겠다"고 밝혔다.