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①버브, 생체 내 염기 편집 가능성 내보여…그런데 주가는 곤두박질?

미국 버브테라퓨틱스(Verve Therapeutics)가 이형가족성 고콜레스테롤혈증(Heterozygous familial hypercholesterolemia·HeFH) 치료제 'VERVE-101(개발코드명)'의 임상 1b상 결과를 지난 12일(현지 시각) 공개했습니다.

해당 임상시험에선 10명의 환자에게 VERVE-101이 투여돼 9명이 분석 대상으로 분류됐습니다. 그 중0.45㎎/㎏을 투여받은 환자 2명은 각각 39%·48%의 LDL-C 감소율을 보였습니다. 0.6㎎/㎏을 투여받은 환자 1명은 55% 감소율을 보였죠.

이렇듯 효력 결과를 놓고 보면, 버브는 생체 내 염기 편집 치료제란 콘셉트를 어느 정도 증명한 셈입니다. 하지만 안전성에 우려가 제기됐는데요. 0.45㎎/㎏ 투여군 환자 1명이 투여 이튿날 3등급 심장마비를 일으켰습니다. 결국 임상시험 결과발표 이후 장전거래에서 버브의 주가가 37% 폭락해 버렸습니다.

해당 환자의 심장마비가 약물과 관계돼 있는지는 확실치 않습니다. 이미 심정지와 재협착증 병력이 있었던 환자였기 때문입니다. 외신에 따르면, 한 해외 애널리스트는 버브가 이런 점을 고려해 향후 임상에서 기저 질환의 중증도가 낮은 환자들을 모집할 것으로 예상했습니다.

②노보 노디스크·일라이 릴리, 비만약 경쟁 재점화

일라이 릴리(Eli Lilly)의 '젭바운드(ZEPBOUND)'가 지난 8일 비만약으로 출시됐다는 소식, 다들 들으셨을 겁니다. 해당 소식이 나오고 1주일 만에 노보 노디스크(Novo Nordisk)가 자사 비만약 후보'카그리세마(Cagrisema)'와 젭바운드의 효능을 비교하는 임상 3상을 개시했습니다. 일라이 릴리에 정면 대결을 건셈입니다.

해당 임상시험의 명칭은 'REDEFINE 4'로, 노보 노디스크는 800명의 환자에 카그리세마 혹은 젭바운드를 72주간 투여해 체중 감소량을 비교할 계획입니다. 카그리세마는 현재 비만약 시장 1위를 달리고 있는 위고비(WEGOVY)에 카그릴린타이드(Cagrilintide)를 병용시키는 약물입니다.

따지고 보면이 싸움은 일라이 릴리가 시작했습니다. 지난 4월 일라이 릴리는젭바운드와 위고비를 직접 비교하는 임상 3상시험 'SURMOUNT-5'를 개시한 바 있습니다. 700명의 환자에 두 약물을 78주간 투여해 체중 감소량을 비교하는 시험이죠. 두 회사의 맞대결이 어떤 양상으로흘러가게 될지, 앞으로의 결과가 기대됩니다.

③첫 유전자 가위 치료제, 영국서 세계 최초 허가

사상 최초의 유전자 가위 치료제인 '카스게비(CASGEVY·미국 브랜드명 엑사셀 Exa-cel)'가 지난 16일(현지 시각) 영국에서 조건부 허가됐습니다. 이번 허가로 카스게비는 12세 이상에서 낫형세포병(Sickle cell disease·SCD)과 수혈의존성 베타 지중해성 빈혈(Transfusion-dependent beta thalassemia·TDT) 치료에 쓰이게 됩니다.

카스게비는 버텍스파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)와 크리스퍼테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)가 공동 개발한 크리스퍼캐스나인(CRISPR/CAS9) 치료제입니다. 환자의 조혈모세포 유전자를 편집해 적혈구 내 태아혈색소(HbF) 수치를 높이는 방식으로 작동하죠.CRISPR/CAS9은 지난 2020년 노벨화학상 수상이 이뤄진 기술이기도 한데요. 결국 3년 만에 이 신기술이 치료제로 거듭났습니다. 그야말로 역사적인 순간입니다.

흥미로운 부분은 카스게비의 허가가 영국에서 먼저 이뤄졌다는 것입니다. 미국 식품의약국(FDA)는 내달 8일까지 엑사셀 승인 여부를 결정할 예정이었는데, 영국이 몇 주 앞서서 '깜짝 승인'을 한 탓에 업계 관계자들은 놀랍다는 반응을 보이고 있습니다. '영국이 첫 유전자 가위 치료제 승인의 영광을 가져가려 그랬던 것은아닐까' 하는 재미있는 추측도 곳곳에서 들려옵니다.

④카스게비는 허가됐건만…그래파이트, 렌즈에 역합병

카스게비와 같은 CRISPR/CAS9 기반 낫형세포병 치료제를 개발하던 그래파이트바이오(Graphite Bio)는 결국 정리 수순에 들어갔습니다. 나스닥 상장사인 그래파이트바이오는 비상장사 렌즈테라퓨틱스(Lenz Therapeutics)에 의해 역합병됩니다.

그래파이트는 지난 1월낫형세포병 임상 1/2상시험을 자진 중단시켰습니다. 자사 CRISPR/CAS9 약물 '뉴라셀(Nula-cel)'과 관련한 부작용이 관찰됐기 때문인데요. 뉴라셀을 투여받은 한 환자에게서 지속적인 적혈구 수치 감소가 발생했습니다. 결국 회사는 지난 2월 뉴라셀 개발 중단을 결정하고 직원의 반을 구조조정했습니다.

이번 합병으로 그래파이트바이오의 주주들은 합병회사 주식의 35%를, 렌즈테라퓨틱스의 주주들은 나머지 65%를 가져가게 됩니다. 합병 이후 렌즈테라퓨틱스는 노안 치료제 파이프라인 'LNZ100'과 'LNZ101' 개발에 집중할 계획입니다. 이와 관련해 3개의토토 바카라 사이트 임상 3상이 진행되고 있으며, 내년 2분기경 톱라인(Topline) 결과가 공개될 예정입니다.