파라오 슬롯 히트뉴스

"3년 전만 해도 오름테라퓨틱이 항체약물접합체(ADC)와 표적단백질분해제(파라오 슬롯)를 융합한 신약 개발에 나섰을 때 여러 기업들이 의구심을 제기했지만, 작년부터 'ADC+파라오 슬롯' 치료제 개발에 나서는 움직임이 있었습니다. 주변의 시선에 아랑곳하지 않고 연구개발(R&D)에 집중해 성과를 보여주는 것이 중요합니다."

이승주 오름테라퓨틱 대표는 9일 바이오 코리아 2024(BIO KOREA 2024)가 열린 서울 코엑스에서 복수의 언론사 기자들과 인터뷰에서 최근 주목받고 있는 'ADC+파라오 슬롯' 신약 개발에 대해 이같이 밝혔다. 오름테라퓨틱은 세계 최초로 ADC와 파라오 슬롯를 융합해 임상 단계에 진입한 바이오텍이다.

회사는 기존 ADC 대비 다양한 표적단백질을 분해할 수 있는 플랫폼(파라오 슬롯²·티피디 스퀘어)과 페이로드(Payload)인 파라오 슬롯 GSPT1 이외의 타깃 분해제 탑재가 가능한 링커 플랫폼(PROTAb)을 보유하고 있다. 이 대표는 "소세포폐암(SCLC)을 타깃하려면 다년 간 연구 노하우로 어떤 타깃에 붙는 항체에 어떤 링커를 사용해 특정 버전의 페이로드를 붙여야 하는지 알아야 한다"며 "ADC와 파라오 슬롯를 융합해 신규 에셋(Asset)을 만들 수 있다"고 말했다.

그러면서 "파라오 슬롯는 보통 경구용 약물로 개발된다. (복용) 편의성이 있지만 GSPT1을 분해하게 된다. 이 때문에 치료지수(Therapeutic index)가 조금 낮아질 수 있다. ADC를 통해 이 분야를 넓혀줄 수 있다"며 "오름테라퓨틱은 다른 기업보다 먼저 ADC+파라오 슬롯 치료제 개발에 나서 관련 노하우를 축적했다"고 덧붙였다.

기존 저분자 기반 파라오 슬롯 약물은 정상 조직과 질병 조직 간 선택성 부족으로 인해 독성 위험성이 높지만,파라오 슬롯²은 ADC와 파라오 슬롯 기술의 장점을 융합한 항암 플랫폼이다.파라오 슬롯²은 단백질 분해제를 종양 세포에 정밀 전달해 안전성 및 효능을 개선한 차세대 플랫폼이라는 게 회사 측 설명이다.

오름테라퓨틱은파라오 슬롯², GSPT1, PROTAb 등 3가지 플랫폼을 활용해 파이프라인(신약 후보물질) 개발에 나서고 있다. 회사의 주요 파이프라인으로는 ORM-6151(BMS-986497), ORM-5029 등이 있으며, 모두 임상 1상 단계에 진입해 있다. 특히 ORM-6151은 파라오 슬롯²·GSPT1 플랫폼 기반 CD33 타깃 ADC다.

한편 오름테라퓨틱은 지난해 11월 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)에 'ORM-6151' 프로그램을 이전하는 계약을 체결했다. 당시 BMS는 인수 거래에 따라 오름테라퓨틱에 계약금 1억달러(약 1300억원)를 지불하고, ORM-6151 프로그램을 확보했다. 추가 마일스톤을 포함한 총 계약 규모는 1억8000만달러(약 2340억원)다.

"신약을 파라오 슬롯할 때 (글로벌) 기술이전(L/O)도 중요하지만, 환자의 미충족 수요(Unmet needs)를 충족할 수 있는 신약 파라오 슬롯이 우선시 돼야 합니다. (신약 파라오 슬롯에 앞서) 어느 분야에 포지셔닝할지 고민하기 때문에 연구 기획부터 진행합니다. 무엇보다 좋은 콘셉트의 신약 디자인이 (실제로) 구현될 수 있게 하는 것이 중요합니다. 이를 바탕으로 글로벌 기업들과 파트너링을 진행할 수 있습니다."

난치성 질환 항암제 파라오 슬롯을 목표로 하는 이 대표는 자신의 신약 파라오 슬롯 철학을이같이 설명했다. 그는 "GSPT1 이외의 타깃은 비공개로 데이터를 확보하고 있다. 또 회사는 항체-분해약물접합체(DAC)의 향후 발전 방향을 기대하고 있다"며 "DAC는 페이로드를 타깃할 수 있는 가능성이 무궁무진하다. 이로 인해 수많은 기업들이 이 분야에 대한 파트너십을 논의하고 있다"고 말했다.

이 대표는 "리드 파이프라인인 ORM-5029의 경우 89명 환자를 대상으로 임상 1상 진행을 목표로 하고 있다. ORM-5029의 1상 중간 데이터는 내년에 발표될 예정"이라며 "올해 상반기 중 코스닥 상장예비심사를 청구할 계획이다. 하반기 기업공개(IPO)를 목표로 하고 있다"고 강조했다.