한국얀센, '텍베일리주' 허가...이중특이항체 다발 골수종 치료제
지난주(7월 24~28일) 총 22개 품목이 식품의약품안전처로부터 품목허가를 받았다. 전문의약품은 9개 품목, 일반의약품은 13개 품목이었다. 허가 품목들은 산성 스핑고미엘린 분해효소 결핍증, 다발 골수종, 제2형당뇨병, 알레르기성 비염 등 다양한 적응증으로 허가됐다.
사노피-아벤티스코리아는 산성 스핑고미엘린 분해효소 결핍증(ASMD·Acid Sphingomyelinase Deficiency) 치료에 사용하는 희귀의약품인 '젠포자임주(성분 올리푸다제알파)'에 대한 허가를 지난 25일 받았다.
산성 스핑고미엘린 분해효소 결핍증(ASMD·acid sphingomyelinase deficiency)은 산성 스핑고미엘린 분해효소의 활성 감소로 비장, 간, 폐, 골수, 림프절 등에 스핑고미엘린이 축적돼 간장과 비장의 비대, 폐질환 등이 나타나는 희귀질환이다.
젠포자임주는 유전자재조합 기술로 제조한 산성 스핑고미엘린 분해효소로, 환자에게 투여했을 때 장기 내 스핑고미엘린 축적을 감소시켜 증상을 완화하는 효과가 있다.
한국얀센이 개발한 재발 또는 불응성 다발 골수종 치료제 다발 골수종 치료제 '텍베일리주(성분 테클리스타맙)'가 지난 26일 허가됐다.
허가 적응증은 '프로테아좀 억제제, 면역억제제, 항-CD38 단클론항체를 포함해 적어도 3차 이상의 치료를 받은 재발 또는 불응성 다발 골수종 성인 환자에 대한 단독요법'이다.
얀센 측에 따르면, 텍베일리주는 국내에서 최초로 허가된 이중특이항체 기반 다발 골수종 치료제다. 이 치료제는 다발 골수종 세포에 과발현되는 B세포 성숙항원(BCMA)와 T세포 표면에 발현되는 CD3 수용체를 동시에 표적한다. 이로 인해 T세포가 BCMA 발현 골수종 세포에 결합해 종양세포의 사멸을 유도하게 된다.
이번 텍베일리 허가는 1/2상 바카라 아라시험인 MajesTEC-1 연구를 근거로 이뤄졌다.
회사 관자는 "총 165명의 환자에게서 유효성을 평가한 결과, 이전에 프로테아좀억제제, 면역조절제, 항-CD38 항체를 포함해 3차 이상의 치료에 실패 또는 불응한 환자에서 전체 반응률(overall response rate, ORR)이 63%(95% CI, 55.2-70.4%)였으며, 32.7%의 환자들은 엄격한 완전관해(stringent complete response, sCR)를 나타낸 것으로 분석됐다"고 설명했다.
완전관해(complete response, CR) 및 매우 좋은 부분관해(very good partial response, VGPR)을 나타낸 환자도 각각 6.7%, 19.4%로 나타났다.
바카라 아라시험계획은 총 20건이 승인됐다. 세부적으로 △1상 4건 △1/2상 2건 △2상 1건 △2a상 1건 △3상 7건 △연장 1건 △생물학적동등성 1건 △연구자 바카라 아라 3건 등이다. 이 바카라 아라시험들은 통증, 제1·2형당뇨병, 고혈압, 고지혈증, 노인성 근감소증, 천식, 전신경화증 등 질환과 두경부암, 미만성 거대 B세포 림프종, 자궁경부암, 투명 세포암, 비소세포폐암등 암종을 대상으로 승인됐다.
아스트라제네카가 개발하고 있는 PD-1/CTLA-4 이중항체 후보물질 'MEDI5752(성분 볼루스토미그·Volrustomig)'의 바카라 아라3상 시험계획이 지난 25일 승인됐다.
이번 다기관 글로벌 3상 바카라 아라은 '백금 기반 동시 화학방사선 요법 이후 아직 질병이 진행하지 않은 고위험 국소 진행성 자궁경부암'여성 환자를 대상으로 진행되는 무작위배정, 이중 눈가림, 위약 대조 연구(연구명 eVOLVE Cervical)다.
바카라 아라은 서울대병원, 삼성서울병원, 서울아산병원, 연세대 의대 세브란스 병원 등 4개 의료기관에서 진행되며, 바카라 아라시험 목표 대상자수는 48명(글로벌 1000명)이다. 2030년 2월 완료를 목표로 하고 있다.
회사는 바카라 아라의 1차 유효성 평가변수를 'PD-L1 고발현 분석세트에서의 무진행 생존 기간(PFS)'로 설정했으며, 2차 유효성 평가변수는 '전체분석세트(FAS)에서의 PFS', 전체생존기간(OS·Overall Survival), 객관적반응률(ORR·Objective Response Rate) 등으로 정했다.
한편 과거 글로벌 종양 학회에서 비소세포폐암 및 위선암 등 고형암에 대한 MEDI5752에 대한 바카라 아라 결과가 발표된 바 있다.
작년 유럽 종양 학회(ESMO)에서는 '이전 치료 경험이 없는 EGFR 또는 ALK 돌연변이 비편평 비소세포폐암'환자 105명을 대상으로 진행된 1/2상 바카라 아라 결과가 공개됐다. 대조군은 한국 엠에스디의 면역항암제 '키트루다(성분 펨브롤리주맙)'였다.
연구진에 따르면, 무작위 배정 군에서 ORR은 MEDI5752군이 50.0%,키트루다군이 47.6%로 나타났다. 질병조절률(DCR·Disease Control Rate)은 각 85.0%, 95.2%이었다. PFS는 MEDI5752군이 15.1개월로, 키트루다군 8.9개월에 비해 개선된 효과를 보였다.
또한 작년 12월부터 '절제 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 위선암 또는 위식도경계부선암'환자를 대상으로 MEDI5752와 PD-1 및 TIGIT 표적 이중항체 AZD2936과의 병용요법에 대한 바카라 아라 2상 시험계획을 승인 받고 연구를진행 중이다.