균상식육종 피부 T세포 림프종 국소 치료제 '레가다' 카지노 토토
인텔리아, 리제네론과 NTLA-2001 공동개발…생체 내에서 유전자 편집
지난주(10월 21~25일) 총 15개 품목이 식품의약품안전처에서 품목카지노 토토를 받았다. 전문의약품은 4개, 일반의약품은 11개 품목이다. 이들은 제2형당뇨병, 균상식육종 피부 T세포 림프종, 정신 기능 장애 등 다양한 적응증으로 카지노 토토됐다.
스위스 제약사 '헬신 파마슈티컬스(Helsinn pharmaceuticals)'가 개발한 '레가다(성분 클로르메틴염산염)'가 국내 카지노 토토됐다.
사이넥스는 지난 22일 레가다를 균상식육종 피부 T세포 림프종(MF-Type CTCL) 국소 치료제로 카지노 토토 받았다. 이전에 피부직접요법을 받은 초기 균상식육종 피부 T세포 림프종 성인 환자의 경우 사용할 수 있다.
비호지킨 림프종의 일종인 균상식육종 피부 T세포 림프종은 국소 부위에 오래 지속되며, 가려움을 동반되는 발진을 유발하고, 추후 결절로 발전해 주위로 퍼지는 특성을 가진 질환이다. 광선 카지노 토토, 스테로이드 등 국소 약물, 항암화학요법제 등이 카지노 토토에 사용되고 있다.
이번에 카지노 토토된 레다가는 클로르메틴 성분의 알킬화제로, 겔 형태의 국소 도포제다. 알킬화제는 암세포가 분열하는 동안 그 DNA와 결합해 세포 분열을 막아 성장 억제 및 사멸시키는 작용기전을 가진다.
유럽의약품청(EMA) 카지노 토토 정보에 따르면, 레다가의 카지노 토토는 2006년부터 2011년 8월까지 진행된 '210 연구'를 통해 이뤄졌다. 이 연구는 260명의 환자를 0.02% 크롤르메틴 겔 및 기존 연고 제형(제품명 카리오리신)의 효과를 비교했다. '병변 부위 중증도 종합평가 점수(CAILS)'로 평가한 결과, 최소 6개월 이상 레다가로 치료받은 환자의 58%(76/130명)에서 유의미한 효과가 도출됐으며, 이는 연고로 치료받은 환자 48%(62/130명)에 비해 개선된 결과다.
한편, 레다가는 지난 2013년 8월 미국 FDA, 2017년 3월 유럽 EMA로부터 카지노 토토된 바 있다. 미국에서는 발클로르(Valchlor)라는 상품명으로 출시됐으며, 유럽에서는 국내와 같이 레다가로 출시했다.
임상시험계획은 총 19건이 승인됐다. 세부적으로 △1상 6건 △1/2상 1건 △2상 1건 △3상 3건 △생물학적 동등성 8건 등이다. 이 임상시험들은 고혈압, 이상지질혈증, 제2형당뇨병, 중추성 과다수면증, 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM), 판상 건선 등 질환과 GPC3 양성, HIF-2α 관련 유전자 변이 등이 발생한 고형암을 대상으로 승인됐다.
유전자 편집 기술로 카지노 토토제를 개발하고 있는 '인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)'가 개발 중인 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증신약물질 'NTLA-2001'의 국내 3상 임상시험이 시작된다.
'트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR)'은 체내 혈장 단백 중 하나인 트렌스티레틴(TTR)이 유전자 변이 또는 노화로 인해 그 구조가 깨짐으로 인해 발병되는 희귀질환이다. 생성된 아밀로이드는 주로 신경 또는 심장 근육에 침착 되는데, 이를 각 '트랜스티레틴 아밀로이드성 신경병증(ATTR-PN)', '트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM)'이라고 부른다.
2020년에 노벨 화학상 수상자 제니퍼 다우드 박사가 공동 설립자로 참여하며서 화제를 몰았던 인텔리아는 '크리스퍼 카스9(CRISPR/Cas9)'을 활용한 유전자 가위 기술로 생체 내(in vivo)에서 유전자를 직접 편집해 희귀 유전 질환을 카지노 토토할 수 있는 물질을 개발하고 있다. 현재미국 리제네론과 함께 NTLA-2001의 개발을 진행하고 있다.
이번 3상 임상(연구명 MAGNITUDE)은 ATTR-CM을 앓고 있는 환자를 대상으로 NTLA-2001의 유효성과 안정성을 평가하기 위한 다국가, 다기관, 무작위배정, 이중눈가림 위약 대조 연구다.
연구진은 24명의 국내 환자(글로벌 765명)를 대상으로 △서울대병원 △전남대병원 △세브란스병원 등 의료기관에서 오는 2028년 1월까지 진행될 예정이다. 환자들은 NTLA-2001(55 mg)이나 250 mL 부피의 생리식염수(위약)을 약 4시간에 걸쳐 정맥주입으로 투여된다.
또, 이번 연구의 일차 유효성평가변수는 '심혈관계(cardiovascular·CV) 사망과 CV 사건의 종합 결과'이며, 주요 이차 유효성평가변수는 18개월 시점에서의 '혈청 트랜스티레틴(TTR)의 베이스라인 변화', 'KCCQ-OS(캔자스 시 심근병증 설문지-전체요약) 점수의 베이스라인 변화' 등으로 설정됐다.
현재 국내에 카지노 토토된 ATTR-CM 치료제는 화이자가 개발한 '빈다맥스(성분 타파미디스)'가 유일하다. 2020년 카지노 토토된 빈다맥스는 지난 10일 건강보험심사평가원의 약제급여평가위원회로부터 요양급여 적정성을 인정받았다. 향후 진행될 국민건강보험공단 약가 협상만을 남겨두고 있어, 국내 첫 ATTR-CM 급여 사례가 될 수 있을 지 그 귀추가 주목되고 있다.