ATTR-ACT 임상슬롯사이트 위약군 비교·평가 결과 미국 심장협회저널 게재
한국화이자제약(대표이사 사장 오동욱)은 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(이하 ATTR-CM) 치료제 슬롯사이트(성분 타파미디스)와 타파미디스메글루민염이 약 5년의 장기 추적연구 중간분석 결과에서 임상적으로 유의한 장기 생존율 개선 효과를 보였다고 20일 밝혔다.
슬롯사이트의 3상 연구인 ATTR-ACT 연구와 ATTR-ACT의 장기연장연구를 분석한 이번 연구결과는 지난 해 12월 미국심장협회(American Heart Association)에서 발간하는 학술지 ‘순환: 심부전(Circulation: Heart Failure)’에 게재됐다.
슬롯사이트는 2020년 8월 19일 식품의약품안전처로부터 정상형 또는 유전성 ATTR-CM 성인 환자의 심혈관계 사망 및 심혈관계 관련 입원의 감소에 대해 허가 받은 치료제다.
ATTR-ACT 연구에서 타파미디스메글루민염 80mg, 타파미디스메글루민염 20mg, 위약군으로 각각 무작위 배정했으며, 연구가 완료되는 30개월 시점에서 타파미디스메글루민염 80mg 투여군은 장기 연장 연구에서 지속적으로 타파미디스메글루민염 80mg을 투여받았고, 슬롯사이트 61mg 단일 캡슐 제제로 전환했다.
ATTR-ACT 연구에서 위약을 투여 받은 환자군은 타파미디스메글루민염 80mg 또는 타파미디스메글루민염 20mg 치료군에 무작위 배정(2:1) 됐다. 두 군 모두 슬롯사이트 61mg 사용이 가능해진 시점에서 타파미디스메글루민염 80mg과 생물학적으로 동등한 슬롯사이트 61mg 치료로 전환해 장기연장연구에 참여했다.
ATTR-ACT 연구에 따르면 타파미디스메글루민염은 30개월 시점에서 위약군 대비 사망 위험을 30% 감소시켰다.이번에 발표된 장기연장연구에서 약 5년 간(중앙값)의 장기 추적 치료 결과에서는타파미디스메글루민염 80mg/슬롯사이트 61mg 치료를 지속한 환자군(추적관찰 기간 중앙값 58.5개월)은 위약군에서 타파미디스메글루민염 80mg/슬롯사이트 61mg로 전환한 환자군(추적관찰 기간 중앙값 57.1개월)에 비해 모든 원인에 의한 사망 위험이 41% 감소한 것으로 나타났다(HR: 0.59; 95% CI: 0.44–0.79; P<0.001).
또한 지속 치료 환자군의 생존기간 중앙값은 67개월(95% CI: 47.0–N/E)로, 위약-치료 전환군의 35.8개월(95% CI: 29.7–41.1) 대비 30개월 이상 개선된 것으로 나타났다. 지속 치료 환자군의 5년 생존율은 53.2%로, 위약에서 슬롯사이트 61mg 치료 전환군에서의 5년 생존율 32.4% 대비 의미 있는 개선을 확인했다.
유니버시티 칼리지 런던의 심혈관과학 연구소 연구소장 겸 심혈관 교수이자 본 분석의 주저자인 페리 엘리어트 박사는 "이번 장기연구 결과는 1차 분석에서 확인된 타파미디스메글루민염/슬롯사이트의 생존 혜택 근거를 보강하고 ATTR-CM 환자의 조기 진단과 타파미디스메글루민염/슬롯사이트를 사용한 조기 치료의 중요성을 강조했다"고 말했다.