건정심 27일 회의서 프라그마틱 슬롯사이트 급여 결정
상한금액 10만원...프라그마틱 슬롯사이트질환자 산정특례 적용 시 10%만 부담
한국화이자제약의 '트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증' 치료제인 프라그마틱 슬롯사이트캡슐(주성분 타파미디스)에 건강보험이 적용된다. 2020년 8월 품목 허가를 획득한 후 4년 반만이다.
보건복지부 건강보험정책심의위원회는 27일 회의를 통해 프라그마틱 슬롯사이트의 급여를 결정했다.
프라그마틱 슬롯사이트는 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(이하 ATTR-CM) 치료제다. ATTR-CM은 혈액에서 자연적으로 순환하는 운반 단백질인 TTR이 불안정해지며 잘못 접힌 단위체로 분리돼 심장에 쌓여 제한성 심근증을 일으키는 진행성 희귀질환이다.
ATTR-CM은 부종, 호흡곤란, 피로 등 흔히 나타날 수 있는 증상으로 질환 의심이 어렵고, 울혈성 심부전증, 부정맥 등 심장질환으로 오인할 수 있어 정확한 진단이 늦어지기 쉽다. 진단이 늦을 경우 2명 중 1명이 2년 이내 사망하는 것으로 알려진다.
프라그마틱 슬롯사이트는 치료 교과서에서 미국 식품의약국(FDA) 승인받은 ATTR-CM 치료제로서 생존을 연장하고 보행능력과 삶의 질의 감소를 지연시킨다고 언급되며, 임상진료지침에서 ATTR-CM 환자의 심혈관 입원을 줄이고, 사망률을 낮추는데 신청품 치료 권고하고 있다.
이뇨제 등 통상적인 치료법 대비 경제성평가를 수행한 결과, 제약사 제시 위험분담안을 적용한 비용-효용 분석 결과에 따른 비용효과비가 수용 가능한 범위로 평가됐으며, 회사는 위험분담제(초기치료비용 환급과 환급형)를 통해 급여등재 된다.
트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증은 희귀질환자 산정특례 대상으로 산정특례 대상자가 프라그마틱 슬롯사이트캡슐을 사용 시 본인부담금은 요양급여비용 총액의 10%가 적용돼 환자의 경제적 부담이 대폭 완화 될 것이라는 기대다.
해당약제의 상한액은 10만원으로,연간 1인당 소요비용 3650만원이지만 프라그마틱 슬롯사이트질환 산정특례(본인부담률 10%) 적용 시 약 365만원을 부담하면 된다.
보건복지부는 "중증・프라그마틱 슬롯사이트질환 치료, 백혈병, 항암제 등 환자에게 꼭 필요한 신규 약제는 급여화하고 기존 약제는 사용범위를 넓히는 등 보장성 강화를 지속해서 추진하고 있다"며 "이번 치료제의 건강보험 적용을 통해 환자와 그 가족이 치료에 대한 경제적 부담을 덜고 건강을 회복해 일상으로 복귀하기를 희망한다"라고 밝혔다.