방혜림 기자의 약물 큐레이션(Curation)
C5억제제 경험 토토 카지노 헤모글로빈 수치 개선율 82%
98% 토토 카지노 추가 수혈 회피로 사회적 비용 감소
한국노바티스의 경구용 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 '파발타(성분 입타코판)'가 주사 공포증으로 투약이어려웠던 토토 카지노들의 어려움을 개선해PNH의 새로운 치료옵션이 될 전망이다.
22일 관련 업계에 따르면한국노바티스는 지난 8월 식품의약품안전처로부터성인 토토 카지노의 PNH 치료제로 파발타의 품목 허가를 받았다.
PNH는 파괴된 적혈구가 주변 혈액으로 흘러 헤모글로빈이 유출되는용혈현상으로 인해 다양한 증상으로 발현되는 희귀질환이다. 용혈을 방지하는 조혈모세포에 돌연변이가 생겨 보호 단백(CD59/CD55)과 조혈모세포의 연결이 떨어지면서 발생한다.
세계적으로 10~20명이 경험할 정도의 희귀질환이며 진단 후 5년 이내에 35% 토토 카지노가 사망하고, 10년 이내에 50%의 토토 카지노가 사망하는 것으로 알려졌다.
PNH의 주요 증상은 덩어리로 뭉친 피가 혈관을 막는 '혈전증', 혈액의 노폐물을 걸러내는 신장의 기능이 약해지는 '신부전', 골수의 조혈모세포에 생기는 악성 질환인 '골수부전' 등이다.
이중 혈전증이 있는 토토 카지노들의 4년 생존율은 40%에 불과하며, 혈전증이 뇌에 생긴다면 뇌졸중으로 이어질 가능성이 높다. 또한 고혈압이 있거나 고령의 토토 카지노들은 급성 신부전이 반복되기 쉬운데, 이는 만성 신부전으로 이어질 위험이 있다.
더불어 골수에서 혈액 세포가 정상적으로 만들어지지 않는 골수부전으로 인해 혈구 감소에 의한 합병증 또는 급성 백혈병으로 이어지기도 한다.
PNH의 치료 핵심은 용혈 조절로, 적혈구의 만성 용혈 억제 및 헤모글로빈 수치의 정상화가 치료 기준이다. 발생하는 위치에 따라 혈관 내 용혈(IVH), 혈관 외 용혈(EVH)로 나뉘는 두 가지를 안정적으로 조절했을 때 치료가 잘 이뤄졌다고 평가된다.
B인자 억제제 파발타는 기존 주사제가 억제했던 C5에 더해 C3에도 영향을 미쳐 IVH와 EVH를 모두 조절할 수 있는 기전을 갖고 있다.
이전에 C5 억제제 치료 경험이 있는 PNH 토토 카지노를 대상으로 파발타 치료 전환 효과를 연구한 'APPLY-PNH' 임상 3상 시험에서 파발타 전환군의 '수혈 없이 헤모글로빈 수치가 기저치 대비 2g/dL 이상 지속적으로 증가한 토토 카지노의 비율'이 82%인 것으로 나타났다.
헤모글로빈 정상화 수치가 지속된 토토 카지노 비율도 69%로, 두 연구에서 모두 2%를 기록한 C5 억제제 유지군에 비해 유의미한 개선 효과를 보였다. 또한 파발타 전환군의 헤모글로빈 수치는 4주차에 정상 수치에 도달했지만, C5 억제제 유지군은 정상 수치에 도달하지 못했다.
C5 억제제 치료 경험이 없는 PNH 토토 카지노를 대상으로 진행한 'APPOINT-PNH' 연구에서도 헤모글로빈 수치 개선율이 92%였으며, 63%의 토토 카지노가 24주차 시점에서 헤모글로빈 정상 수치를 유지했다.
노바티스 측은 C5 억제제는 2주에서 8주 간격으로 병원에 방문해 정맥주사로 투입해야 했으며, 이동 시간과 회복 시간까지 약 240분에서 330분이 소요돼 편의성에 관한 토토 카지노의 미충족 수요가 존재했다고 말했다.
파발타는 기존 정맥주사 제형과 달리 경구제로 처방받은 이후에 복약 지도에 따라 토토 카지노가 의료기관 방문이나 의료진 감독 없이 스스로 약을 복용할 수 있어 복용 편의성을 높였다는 설명이다.
또한 C5 억제제 복용 토토 카지노 중 36%의 토토 카지노가 최소 1회 수혈을 받는 등 추가 수혈로 인해 토토 카지노의 불편과 사회적 비용이 증가했는데, 치료 경험이 없는 파발타 치료군의 98% 토토 카지노가 수혈을 피했다고 알려지면서 토토 카지노들의 미충족 수요를 채울 것으로 보인다.