파킨슨병 운동 요동 치료용 지속 주입형 기기
"기존 경구 치료제 한계 극복 기대"
슈퍼너스 파마슈티컬스(Supernus Pharmaceuticals)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 '바카라 체험(ONAPGO·apomorphine hydrochloride)'를 파킨슨병(Parkinson’s disease) 환자의 운동 요동(motor fluctuation) 치료제로 승인받았다고 4일(미국 현지시각) 발표했다.
파킨슨병은 전 세계적으로 1000만 명 이상이 앓고 있는 신경퇴행성 질환으로, 주요 증상으로는 근육 경직, 떨림, 운동 장애 등이 포함된다. 운동 요동은 파킨슨병에서 나타나는 합병증으로, 운동이 잘 되는 'ON' 상태와 현저한 운동 불능의 'OFF' 상태가 나타난다.
회사에 따르면 바카라 체험는 착용형 지속 주입형(wearable subcutaneous infusion) 아포모르핀(apomorphine) 기기로,깨어 있는 시간 동안 지속적인 치료를 제공해 기존 치료제 대비 보다 일관된 'OFF 시간' 조절을 가능하게 한다.
회사는 기존 파킨슨병 치료의 주요 약물인 '레보도파(LEVODOPA)'가 시간이 지나면서 흡수율이 낮아지고 약효의 변동성이 증가하는 한계를 지닌다고 설명했다.
반면, 바카라 체험파고는 지속적인 아포모르핀 주입을 통해 대사적 변환 없이 직접 시냅스 이후(postsynaptic) 도파민 수용체를 자극하며, 피하 주사 방식으로 위장관(GI) 경로를 우회해 뇌에 직접 전달됨으로써 보다 예측 가능한 증상 개선이 가능하다고 강조했다.
이번 승인은 107명의 환자를 대상으로 진행된 3상 임상시험 데이터를 기반으로 이뤄졌다. 회사 측에 따르면, 연구 결과 바카라 체험는 12주 차에 위약 대비 일일(daily)OFF 시간을 유의미하게 감소시켰다(p=0.0114). 바카라 체험 투여군(n=53)은 평균 2.6시간의 OFF 시간 감소를 보였으며, 위약군(n=51)은 0.9시간 감소에 그쳤다.
또한, 일일 OFF 시간 감소와 함께 '문제없는 ON 시간(GOOD ON time)'도 유의미하게 증가했으며, 바카라 체험 투여군에서는 2.8시간 증가한 반면, 위약군에서는 1.1시간 증가했다(p=0.0188).
이러한 효과는 투여 첫 주부터 수치적으로 더 큰 개선 효과를 보였으며, 연구 기간 내내 유지되었다고 회사는 설명했다. 또한, 바카라 체험 투여군의 79%가 건강 상태 개선을 보고한 반면, 위약군에서는 24%에 불과해 유의미한 차이를 나타냈다(p<0.0001).
가장 흔한 이상 반응(발생률 ≥10%)으로는 주입 부위 결절, 오심(메스꺼움), 졸음, 주입 부위 홍반, 이상운동증, 두통, 불면 등이 보고되었다.
잭 카타르(Jack Khattar) 슈퍼너스 대표는 "바카라 체험의 승인은 파킨슨병 환자들에게 더 나은 치료 옵션을 제공하는 중요한 진전"이라며 "CNS 질환 치료 분야에서의 오랜 경험을 바탕으로 바카라 체험를 성공적으로 시장에 출시할 것"이라고 말했다.
슈퍼너스는 바카라 체험 출시와 함께 간호 교육 프로그램 및 환자 지원 서비스를 제공할 계획이며, 올해 2분기 미국 내 정식 출시를 목표로 하고 있다.