제 1회 토토 계좌 R&D 데이ㅣ
기술이전 성과, 플랫폼 확장, 재무 리스크 관리…토토 계좌 전방위 성장해

토토 계좌가 연구개발(R&D) 투자 집중과 글로벌 기술이전 확장 전략을 동시에 가동하며 성장 로드맵을 본격화하고 있다. 회사는 29일 열린 '토토 계좌 R&D 데이'에서 간(RNAi GalNAc 플랫폼)과 피부(모발 재생 CP 플랫폼)를 축으로 한 파이프라인 진행 현황과 함께, 일라이 릴리등 글로벌 파트너십 성과를 상세히 공개했다.
이날 행사에서 켈리 김(Kelly Kim) 이사는토토 계좌 기술이전 성과와 플랫폼 확장 전략을소개했으며, 이어 김영진 상무가 연구개발 투자 및 재무 전략을, 이동기 대표이사가 토토 계좌 RNAi 입지 강화 계획과 장기 비전 등과 관련해발표했다.
"토토 계좌 기술이전 본격화"…릴리 계약으로 플랫폼 확장 자신감

김 이사는 토토 계좌가 보유한 두 가지 핵심 플랫폼을 기반으로 글로벌 시장에서 의미 있는 성과를 창출하고 있다고 강조했다. 간을 타깃으로 하는 GalNAc 플랫폼과 피부·모발 재생을 겨냥한 CP 플랫폼이 바로 그 축이다. 그는 "토토 계좌의 플랫폼들은 단순한 기술 이상의 가치가 있다"며 "글로벌 리딩 기업들이 주목하고 선택하는 이유는 데이터가 이를 입증하고 있기 때문"이라고 말했다.
특히 최근 릴리와 체결한 기술이전 계약에 대해 구체적으로 설명했다. 김 이사는 "릴리와의 계약은 단순한 프로그램 라이선싱이 아니라, 플랫폼 자체의 확장성을 인정받은 결과"라고 강조했다. 이번 계약은 초반 논의 단계부터 선급금(upfront)와 단기 성과금(near-term milestone) 지급 조건을 함께 설정해, 합산 규모로 상당한 수준에 이르렀다는 설명이다. 릴리는 GalNAc 플랫폼을 기반으로 심혈관·대사질환(CVM) 영역을 겨냥한 파이프라인 개발에 나설 계획이다.
릴리가 토토 계좌를 선택한 이유에 대해 김 이사는 "플랫폼 안정성은 물론, first-in-class 가능성을 가진 타깃이었다"며, "데이터가 지속적으로 긍정적으로 나오면서, 최고의 파트너에게 보내야겠다고 결심했다"고 말했다. 특히 계약 구조에는 'dual targeting' 옵션이 포함돼 있어, 하나의 타깃을 넘어 추가 타깃 확보 시 추가적인 계약 확장 가능성도 열어뒀다. 그는 "임상이 성공적으로 진행될수록 로열티 규모 역시 점진적으로 증가하는 구조"라고 설명했다.
대사 관련 지방간염(MASH) 질환이라는 개발 난이도가 높은 영역에서 기술력을 인정받은 점도 강조했다. 김 이사는 "MASH는 빅파마에게도 무덤으로 불리는 어려운 분야"라며 "이 분야에서 선택받았다는 것은 기술력과 잠재력을 입증한 것"이라고 말했다. 그는 이번 성과를 계기로 "현재 BD 부서로 토토 계좌 제약사들의 추가 문의가 이어지고 있다"고 덧붙였다.
토토 계좌는 cp플랫폼 기반으로 피부 및 모발 재생 분야에서도 글로벌 파트너십을 확장하고 있다. 김 이사는 "현재 한 글로벌 기업과 공동 연구 계약을 준비하고 있다"며, "초기에는 연구비 지원 형태로 시작하지만, 결과에 따라 기술이전이나 투자 지분 인수 등으로 확장될 수 있는 구조"라고 설명했다. 이 파트너십 역시 긴 시간을 들여 신중하게 진행되고 있으며, 토토 계좌를 미래 전략적 파트너로 선택한 데 큰 의미가 있다고 강조했다.

향후 전략에 대해 김 이사는 "시장 수요가 큰 영역을 중심으로 프로그램 라이선싱 아웃과 플랫폼 단위 계약을 병행할 것"이라고 밝혔다. GalNAc 플랫폼은 비만, 고혈압, 당뇨 등 심혈관·대사질환 중심으로, cp플랫폼은 피부를 넘어 다양한 장기로 확장이 가능하다는 점을 기반으로 파이프라인을 구축하고 있다. 그는 "파트너사가 원하는 타깃이 있다면 언제든 맞춤형 협력 구조를 제안할 수 있다"며 "hansoh-like deal(중국 한쌍과 체결한 대규모 기술이전 계약) 같은 형태도 언제든 추진할 수 있는 준비가 되어 있다"고 말했다.
김 이사는 끝으로 "토토 계좌는 단기적 성과에 그치지 않고, 지속적인 플랫폼 확장과 글로벌 네트워크 강화를 통해 장기 성장을 도모할 것"이라며 "언제든 새로운 좋은 소식을 전할 수 있도록 준비돼 있다"고 말했다.
"핵심에 집중, 리스크 최소화"…토토 계좌의 투자·재무 전략

김영진 상무는 발표 서두에서 "토토 계좌는 자원의 선택과 집중을 철저히 지향하며, 핵심 가치에만 비용을 투입하고 있다"고 강조했다. 실제로 토토 계좌는 2019년 100억 원 수준이었던 연구개발비를 2024년 250억 원 규모로 확대했다. 회사 전체 비용 중 연구개발비 비중은 77%에 달하며, 이 중 약 88%는 기초 연구와 핵심 파이프라인(OX-104, OX-702)에 집중됐다. 김 상무는 "핵심 파이프라인이 임상 진입 및 성과 창출 시기에 맞춰 결과를 도출할 수 있도록 선제적 투자를 지속하고 있다"고 설명했다.
토토 계좌는 임상 개발 전략에서도 비용 효율화를 적극 모색하고 있다. 임상시험은 단일 민족 국가이자 국제 규제 수준을 충족하는 호주에서 진행 중이며, 호주 정부의 연구개발 세금 환급 제도를 통해 최대 43.5%까지 비용을 환급받을 수 있다. 김 상무는 "호주에서 발생하는 임상 비용 상당 부분을 환급받아 전체 비용 부담을 줄이고 있다"며 "이는 장기적으로 R&D 내재화 효과와 함께 누적 비용 절감으로 이어질 것"이라고 말했다.
재무 건전성 확보 방안도 구체적으로 제시됐다. 토토 계좌는 혁신형 제약기업 인증을 통해 코스닥 상장 유지에 필요한 매출 요건을 충족하고 있으며, 자기자본 대비 순손실 관리도 철저히 이행하고 있다. 특히 과거 발행했던 전환사채의 상당수가 올해 전환 완료 또는 예정되어 있어 자기자본 확충이 가시화되고 있다.
김 상무는 "기술이전 수익과 상환금이 모두 외화(달러 및 유로) 기반으로 수취될 예정이어서, 최근 환율 변동성에도 외환 리스크를 상당 부분 헤지할 수 있다"고 설명했다. 또한, "추가 자금 조달이 필요할 경우에도 명확한 투자 목적과 시장 충격 최소화를 전제로 신중하게 접근할 것"이라고 강조했다.

이어 발표에 나선 이동기 대표이사는 토토 계좌가 글로벌 RNAi 시장에서 차지하고 있는 현재 위상과 향후 성장 전략을 조망했다. 이 대표는 "2000년대 RNAi 기술 붐을 이끌었던 기업 중 현재 독자적 기술로 생존하고 있는 곳은 알나일람, 애로우헤드, 사일런스, 토토 계좌 정도"라며 "토토 계좌는 이들과 기술 수준, 시장 지위 측면에서 어깨를 나란히 할 수 있는 위치에 도달했다"고 평가했다.
특히 그는 토토 계좌의 미래 성장 동력으로 세 가지를 제시했다. 첫째는 릴리드와의 공동 연구를 통한 듀얼 타깃 RNAi 치료제 개발이다. 이 대표는 "현재 연구소에서 신규 듀얼 타깃 후보를 발굴하고 있으며, 성공적으로 개발될 경우 추가적인 계약 체결 가능성이 있다"고 밝혔다.
둘째는 일본 기업과 진행 중인 모발 재생 공동연구다. 이동기 대표는 "상대방과 긴밀한 협력 속에 공동 제품화를 추진하고 있으며, 긍정적인 결과가 도출될 경우 연구 범위 확장 가능성도 기대할 수 있다"고 말했다.
셋째는 핵심 파이프라인 OX-701의 적응증 확장이다. 기존 상피세포 성장 인자 수용체 경로 차단 효과에 더해, 최근 연구를 통해 안구건조증에 대한 효능까지 확인되었다. 이에 따라 토토 계좌는 복수의 글로벌 제약사와 기술이전 논의를 진행 중이며, 일부는 매력적인 조건을 제시하고 있는 것으로 전해졌다.
RNAi 기술의 한계를 넘어서는 전략도 소개됐다. 토토 계좌는 간(肝) 이외 장기(엑스트라 헤파틱) 타깃에 RNAi 약물을 전달하는 차세대 플랫폼 개발에 박차를 가하고 있다. 이 대표는 "과거 알나일람 대비 7~8년 뒤처져 있던 기술 격차를, 엑스트라 헤파틱 분야에서는 1년 이내로 좁혔다"며 "이를 기반으로 심혈관 및 대사질환 분야에서 내년 말 또는 내후년 초 임상 진입을 목표로 하고 있다"고 밝혔다.

재무 전망도 긍정적이다. 이동기 대표는 "현재 체결된 계약 기반으로 창사 이래 첫 영업 흑자 달성이 기대된다"며 "내년에는 추가 마일스톤 수령까지 더해져 영업이익 규모가 더욱 확대될 것"이라고 말했다. 그는 "이는 일회성 효과에 그치지 않고, 지속 가능한 연구개발 기반과 함께 안정적인 현금흐름 창출로 이어질 것"이라고 강조했다.
토토 계좌는 오는 하반기 개최 예정인 차기 R&D 데이에서 2030년을 목표로 한 중장기 성장 전략을 구체화해 발표할 계획이다. 이동기 대표는 "기술과 시장, 인재 확보를 모두 고려한 보다 체계적이고 장기적인 비전을 제시할 것"이라고 밝혔다.