유전자 편집 치료제 전달 LNP 활용, SCD·TDT 치료제 개발 목표
토토 메이저 사이트(Vertex)가 '넥스트 카스게(CASGEVY)'를 노리고 있다. 이번에는'간'을 피하는 지질 나노입자(LNP) 전달 기술로 유전자 편집에 나선다.LNP는 유전자 편집 도구를 포함한 다양한 유전 물질을세포 내부로 전달하는운송수단으로 사용될 수 있다.
오르나 테라퓨틱스(Orna Therapeutics)는 토토 메이저 사이트와 협력해 겸상적혈구빈혈증(SCD) 및 수혈 의존성 베타지중해빈혈(TDT) 치료를 위한 차세대 유전자 편집 치료법 개발 협약을 체결했다고 7일(미국 현지시각) 밝혔다. 이번 협약은 오르나의 지질 나노입자(LNP) 전달 기술을 활용하는 것에 중점을 둔다.
계약에 따라 오르나는 선급금 6500만달러(약 8450억원)를 받게 된다.이 금액에는 전환사채 형태의 투자가 포함됐다.또 오르나는 SCD와 TDT 치료제와 관련해 전임상, 연구, 개발, 규제 및 상업화 마일스톤을 달성 여부에 따라최대 6억3500만 달러(약 8조2550억 원)를 추가로 받을 수 있다.
토토 메이저 사이트가 추가 적응증에 대한 권리를 행사할 경우, 오르나는 제품당 최대 3억6500만 달러(약 4조7450억 원)의 추가 옵션 비용과 마일스톤 지급을 받게 된다. 순매출에 따라 단계별 로열티도 별도로 지급받을 수 있다. 토토 메이저 사이트는 3년간의 연구 협업을 지원하며, 연구 기간을 연장할 수 있는 옵션을 보유하게 됐다.
아밋 문시(Amit Munshi) 오르나최고경영자는 "토토 메이저 사이트는 혈구질환 치료에서 차세대 접근법을 선도하는 기업으로, 이들과 협력해 조혈모세포(HSC)에 대한 전달을 혁신적으로 향상시킬 수 있는 기술을 개발하게 되어 기쁘다"며 "이번 협업은 당사의 간외(extra-hepatic) LNP 전달 기술의 우수성을 입증하는 사례로, RNA 치료제 개발의 새로운 물결을 주도할 것”이라고 말했다.