임상 2b상 ReNeu 연구 기반 슬롯 머신 사이트… 절제 불가 성인 및 소아 대상
스프링웍스 테라퓨틱스(SpringWorks Therapeutics)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 MEK 억제제 '고메클리(GOMEKLI·mirdametinib)'를 승인받았다고 11일(미국 현지시각) 밝혔다. 성인 및 소아 신경섬유종증 1형 관련 증상성 망상 신경섬유종(슬롯 머신 사이트)에 사용 가능하다.
회사에 따르면 이번 승인은 지난 'ReNeu' 임상 2b상 임상연구 결과를 기반으로 이뤄졌으며, 수술적 절제가 불가능한 슬롯 머신 사이트 환자를 대상으로 한다.해당 연구에서 GOMEKLI는 객관적 반응률(ORR) 증가, 종양 크기 감소 및 내약성을 확인했다고 회사는 설명했다.
스프링웍스는 희귀 소아질환 우선심사 바우처(PRV)를 획득한 바 있으며,우선 심사를 통해 FDA 슬롯 머신 사이트을 받았다고 밝혔다.또 회사는GOMEKLI는 신경섬유종증 1형 연관 신경초종 치료제로 개발되는 과정에서 희귀의약품(OD) 및 패스트 트랙(Fast Track)지정을 받은 바 있다고 설명했다.
이러한 지정은 개발 과정에서 신속한 심사 및 규제 지원을 받을 수 있도록 보장하는 제도적 혜택으로, GOMEKLI의 슬롯 머신 사이트을 가속화하는데 중요한 역할을 한 것으로 보인다.
회사에 따르면 NF1은 미국 내 약 10만 명의 성인 및 소아 환자에게 영향을 미치는 희귀 유전질환으로, MAPK 경로를 억제하는 핵심 단백질인 뉴로피브로민(neurofibromin)의 기능 저하로 인해 발생한다. NF1 환자의 30~50%는 평생 동안 망상 신경섬유종(PN)이 발생할 위험이 있으며, 이 종양은 말초 신경 주변에서 침습적으로 성장해 심한 변형, 통증 및 기능 저하를 초래할 수 있다. 특히 슬롯 머신 사이트 환자의 85%는 종양이 신경을 따라 퍼지는 특성 때문에 완전한 절제가 불가능한 것으로 알려져 있다.
승인의 바탕이 된 ReNeu 연구는 신경섬유종증 1형 연접신경초종(슬롯 머신 사이트) 환자 114명(성인 58명, 소아 56명)을 대상으로 진행됐으며, 1차 평가변수로 ORR을 설정했다.
승인의 근거가 된 ReNeu 연구는 슬롯 머신 사이트 환자 114명(성인 58명, 소아 56명)을 대상으로 진행됐다. 연구의 1차 평가변수는 객관적 반응률(ORR)이었으며, GOMEKLI 치료군에서 성인의 ORR은 41%(24/58), 소아는 52%(29/56)로 나타났다. 종양 크기 변화 측면에서 중앙값 최고 비율을 측정한 결과, 성인에서 평균 41%(최대 90%), 소아에서 평균 42%(최대 91%) 감소했다. 또한 성인의 88%, 소아의 90%에서 최소 12개월 이상 반응이 지속됐으며, 성인의 50%, 소아의 48%에서 최소 24개월 이상 유지됐다.
회사는 GOMEKLI는 관리 가능한 안전성 프로파일을 보였다고 설명했다. 성인 환자에서 가장 흔한 이상반응(25%)은 발진, 설사, 오심, 근골격계 통증, 구토 및 피로였다. 소아에서는 발진, 설사, 근골격계 통증, 복통, 구토, 두통, 손발톱주위염, 좌심실 기능 저하 등이 보고됐다.
사키브 이슬람(Saqib Islam)은 스프링웍스 대표는 "슬롯 머신 사이트 환자들은 제한된 치료 옵션으로 인해 어려움을 겪어왔다"며 "이번 승인을 통해 성인 및 소아 슬롯 머신 사이트 환자들에게 의미 있는 증상 완화를 제공할 수 있어 기쁘다"고 말했다.
회사는 GOMEKLI의 환자 접근성을 높이기 위해 'CareConnections'라는 환자 지원 프로그램을 운영할 계획이다. GOMEKLI는 미국 내 특수 약국 및 유통망을 통해 2주 내 출시될 예정이다.
한편, 스프링웍는 GOMEKLI의 유럽의약품청(EMA) 신약 허가 신청을 제출했으며, 2025년 중 유럽연합(EU) 슬롯 머신 사이트 여부가 결정될 것으로 예상된다.