특별기고 |
배진건 아밀로이드솔루션㈜ 상임고문(우정바이오 평가단장)

제목에 담긴 ADC와 카지노칩 추천는 뒤로 두고 2017년으로 돌아가 보자. 시장조사기관 이밸류에이트파마(EvaluatePharma, EP)가 2017년 8월 22일 내놓은 제약바이오산업 보고서에서 특별히 '15대 미(未)제휴 R&D 자산'이 내 눈길을 끌었다. EP는 아직 제휴가 체결되지 않은 신약후보 자산 가운데 미래 매출 예측으로부터 순현재가치(NPV: Net Present Value)를 평가한다. EP 보고서 중에서 특히 내 눈길이 닿은 곳은 14번째 순위이지만 NPV가 937%로 시가총액보다 훨씬 높은 큐라 온콜로지(Kura Oncology)의 티피파닙(Tipifarnib)이다.
큐라 온콜로지는 어떤 회사인가? 필자가 쉐링 플라우(Schering-Plough)에 만든 두 번째 에세이가 oncogene 라스(Ras)를 잡을 것이라 굳게 믿었던 'Farnesyl Transferase(FT)' 저해제를 선별하는 스크린이다. 좋은 선도물질을 발견하고 13년간 여러 동료들과 FTI 개발을 하며 임상 2상까지 진행하였다. 하지만 K-Ras와 N-Ras는 후보약물을 처리하면 파르네실(farnesyl)보다 5개 체인(chain)이 더 긴 지질을 대체해 '대안적 프레닐화(alternative prenylation)'로 약을 교묘히 피하는 현상을 발견하여 'Journal of Biological Chemistry'에 보고하였다.
빅파마들은 FTInhibitor(FTI)를 경쟁적으로 개발하다가 이런 부정적 결과 때문에 선반에 올려 놓았다. 모든 사람들은 FTI가 K라스와 N라스에 듣지 않는 결과때문에 임상에서 멈추고 프로그램을 접었다. 하지만 윌슨(Dr. Troy Wilson) 박사는 반대로 H라스를 타깃으로 하는 '정밀의학(precision medicine)'에 착안해 2015년 미화 6천만 달러(M)를 투자 받아 UCSF의 Kevan Shokat 교수와 'Kura Oncology'를 공동창업했다. 이들은 선반에 둔 항암제를 다른 용도로 사용하는 안목을 가졌다. 얀센(Janssen)이 Tipifarnib을 가지고 이미 5000 명의 암 환자에게 투약한 경험이 있기에 안전성에는 별 문제가 없다고 판단하였다.
큐라는 H라스 변이 고형암, 특히 머리 목 편평 세포암(SCCHN: head and neck squamous cell carcinomas)을 포함해 말초성 T세포 림프종(Peripheral T-Cell Lymphoma), 골수형성이상증후군(Myelodysplastic Syndromes), 만성골수세포백혈병(Chronic Myelomonocytic Leukemia)에서 임상을 진행하였다. 누가 이런 안목으로 죽은 과제에도 투자할 수 있는 용기를 가지는가? 이런 용기를 가진 큐라가 순현재가치(NPV)가 시가총액보다도 10배나 높은 것으로 평가 받는 회사를 만든 것이다. FDA가 2021년 HRAS(+)인 HNSCC 환자를 위하여 티피파닙을 혁신치료제 지정을 승인하였다.
윌슨은 UC 버클리에서 생유기화학(Bioorganic Chemistry)으로 박사 학위를 받은 후 암브락스(Ambrax)에서 연구를 하다가 회사를 그만두고 웰스프링 바이오사이언스(Wellspring Biosciences)와 어비디티 바이오사이언스(Avidity Biosciences), 인텔리카인(Intellikine) 등의 스타트업을 계속해 창업해 창업 성공 스토리의 대표적인 인물이 되었다.

제목에 포함된 ADC와 카지노칩 추천로 돌아온다. 현재 ADC(Antibody Drug Conjugates)가 항암제의 뜨거운 감자이다. ADC는 알겠는데 카지노칩 추천는 또 무엇인가? 'Antibody Oligonucleotide Conjugates', 즉 '항체 올리고뉴클레오타이드 접합체'이다. 누가 카지노칩 추천™를 소유하고 있나? 윌슨 박사가 2012년에 공동창업한 Avidity가 카지노칩 추천 트레이드 마커를 가졌다.
Avidity는 새로운 종류의 표적 RNA 치료제를 혁신하여 사람들의 삶을 근본적으로 개선한다는 사명(使命)을 가지고 플랫폼의 파괴적인 잠재력을 실현하고 있다. 카지노칩 추천는 항체(혹은 ADC)와 유사한 약물 특성을 가지고 있으며, 간 조직 이외에도 다른 기술이 적용되지 않는 조직에 RNA 페이로드를 전달할 수 있다. 또한 카지노칩 추천는 약물로 치료할 수 없는 표적을 처리한다는 점에서 독보적이다.
Avidity는 독자적인 카지노칩 추천s™ 플랫폼을 활용하여 근육 내 RNA 표적 전달에 성공한 최초의 기업이다. 세 가지 유형의 희귀 근육 질환, 즉 제1형 근긴장성 이영양증(DM1), 안면견갑상완형 근이영양증(FSHD), 그리고 엑손 44 스키핑(skipping)에 적합한 듀센형 근이영양증(DMD44)에 대한 세 가지 임상 개발 프로그램 모두에서 일관된 데이터를 확보했다.
지난 2023년 12월 1일, 다국적 제약사 BMS는 Avidity와 기존의 파트너십을 확대하면서 계약금 규모만 1억 달러(총 22억 7500만 달러)의 새로운 계약을 맺었다는 카지노칩 추천를 접하였다. 빅파마의 올리고뉴클레오타이드 약물개발 경쟁이 본격적으로 시작된 것 같다.
한편 대한민국의 에이비엘바이오(ABL Bio)는 인슐린유사성장인자-1수용체(IGF1R)를 타깃해 약물의 뇌혈관장벽(BBB) 투과도를 높이는 'Grabody-B'를 보유하고 있다. 글로벌 빅파마인 GSK는 최근 지난 4월 5일 이 'Grabody-B' 플랫폼을 신규 타깃 물질에 적용하기 위한 독점적 권리 확보를 위해 약 4조1104억원 규모의 계약을 ABL Bio와 체결했다. ABL은 계약금으로 상당히 큰 약 739억원을 수령하고, 단기 마일스톤으로 약 741억원을 받을 예정이다. 이외에도 임상, 허가, 상업화 달성 여부에 따라 최대 3조9623억원의 마일스톤이 순차적으로 지급된다.
이 계약으로 GSK는 항체에다가 소형간섭RNA(siRNA), 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 등 다양한 RNA를 포함하는 카지노칩 추천 후보물질의 개발과 상업화를 추진할 수 있게 됐다. 최소한 두 다국적 제약사가 카지노칩 추천에 뛰어들었다.
왜 GSK는 이 거래를 빠르게 (소문에 의하면 ~3개월만에) 진행하며 계약을 체결하였을까? 카지노칩 추천를 알츠하이머병뿐만 아니라 여러 퇴행성 뇌질환에 사용하겠다는 의도를 드러낸 것이다. 퇴행성 뇌질환이 카지노칩 추천와 썸을 타는 새로운 시대가 도래하고 있다.
대한민국은 누가 카지노칩 추천를 준비하고 있는가? 'Grabody-B' 보유한 결과로 ABL Bio는 자연히 항체와ASO에 결합하는 연구가 진행되고 있는 것 같다. 하지만 에스티팜이 siRNA, ASO 등 다양한 올리고뉴클레오타이드 원료의약품의 경험이 축적된 회사이기에 아마도 카지노칩 추천를 진행하고 있을 것이다. 이들이 글로벌 경쟁력을 지닌 카지노칩 추천 신약창조를 응원한다.
참고문헌
① /news/articleView.html?idxno=63291
② Kura Oncology receives FDA Breakthrough Therapy Designation for tipifarnib in head and neck squamous cell carcinoma. News release. Kura Oncology. February 24, 2021. Accessed February 25, 2021. https://bit.ly/3pRWTtN